¿Contar ovejas?

Terapia génica prometedora para ovejas con discapacidad visual ahora segura para ensayos humanos

Fuente: Universidad Hebrea de Jerusalem

En 2009, un grupo de investigadores israelíes identificó una manada de ovejas Awassi que sufren de “ceguera diurna”. Como su nombre lo indica, estas ovejas estaban ciegas durante el día (con luz brillante) pero podían ver de noche, en condiciones de poca luz.

Como se publicó en Human Gene Therapy, un equipo dirigido por la Universidad Hebrea de Jerusalén Koret School of Veterinary Medicine, el profesor Ron Ofri, el profesor Eyal Banin del Centro Médico Hadassah y el profesor Elisha Gootwine de la Volcani Agricultural Research Organization, descubrieron que estas ovejas padecían una enfermedad mutación que causa “acromatopsia hereditaria”, el término científico para ceguera diurna. La acromatopsia también prevalece en los seres humanos. Sin embargo, debido a su naturaleza hereditaria, la tasa de este trastorno fluctúa de población a población, siendo más frecuente en lugares con una alta tasa de matrimonios entre parientes. En Jerusalén, por ejemplo, la ceguera diurna afecta a 1 de cada 5.000 personas.

El Prof. Ofri y sus colegas comenzaron los ensayos de terapia genética para las ovejas “ciegas”, con la ayuda del Profesor W.W. Hauswirth de la Universidad de Florida. A las ovejas afectadas se les inyectó un virus que portaba una copia normal del gen faltante. Fue un éxito; las ovejas tratadas recuperaron su visión diurna, mientras que las no tratadas permanecieron discapacitadas visuales.

Con base en estos hallazgos prometedores, la FDA ha aprobado ensayos clínicos para pacientes humanos y varios centros médicos de EE. UU. Ya han comenzado a usar esta terapia para tratar a pacientes con acromatopsia. Recientemente, el Ministerio de Salud de Israel aprobó ensayos clínicos en humanos en Israel.

Comenzarán más adelante este año en el Centro Médico Hadassah. “Menos de diez años después de que descubrimos por primera vez el rebaño con problemas de visión, comenzamos los ensayos clínicos en humanos. Esto marca una hazaña maravillosa en los esfuerzos ovinos a humanos y de investigación para curar “, compartió el profesor Ofri.

Lo más prometedor es que la oveja sobreviviente más antigua del estudio original aún tiene visión diurna gracias a una dosis única de terapia génica administrada hace seis años.